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2017-04-21 06:00:00

首創人肝細胞嵌合小鼠 新藥降六成壞膽固醇

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謝鴻發指家族性高膽固醇血症患者幾近無病徵。(莊振邦攝)

謝鴻發指家族性高膽固醇血症患者幾近無病徵。(莊振邦攝)

梁女士

梁女士

不少人以為只要注重飲食健康,就不會患上高膽固醇。但根據外國研究,原來全球約1,000萬人從父母遺傳帶病基因,患有家族性高膽固醇血症。香港大學研究團隊從患者的尿液中提取細胞,再轉化為肝臟細胞,首次嵌合模擬患者身體的小鼠模型測試藥物,結果發現新藥PCSK9抑制劑,能有效降低患者的六成壞膽固醇。


所謂家族性高膽固醇血症,是因體內控制膽固醇代謝基因突變而引起的先天疾病,患者的低密度脂蛋白膽固醇,即「壞膽固醇」水平偏高,令患上冠心病的風險增加。港大醫學院內科學系講座教授謝鴻發稱,全球每約500人,就有1人從父母其中一方遺傳帶病基因而受感染,他們40歲時便有較高風險患上冠心病,較常人的60歲為早。他補充,即使飲食健康、體重標準都有機會患上該症,而且幾乎無病徵,只有小部分患者於眼皮出現斑塊。


謝鴻發表示,過往醫治這類病人,主要使用他汀類藥物,但大部分效果並不理想,未能有效降低「壞膽固醇」,而且部分患者有嚴重副作用,如橫紋肌溶解症,致腎衰竭。而這次研究成功將患者的肝細胞注入小鼠體內,令其肝臟帶有患者的肝臟細胞,模擬患者體內情況再測試藥物。結果發現,PCSK9抑制劑較他汀類藥物有更好的臨床效果,能降低「壞膽固醇」約六成,較使用他汀類藥物的兩成為高,且亦未見有副作用。


64歲的梁女士(圓圖)患有家族性高膽固醇血症,全家6兄弟姊妹中,有4人都罹患。她過往服用他汀類藥物時,膽固醇指數曾逾11度,之後更因血管閉塞要「通波仔」。她參與港大的研究後,轉服PCSK9抑制劑,指數回落至5至6度的正常水平。她表示,轉藥後未見有副作用,並有效降低膽固醇指數。

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不過,謝鴻發補充,現時PCSK9抑制劑的成本較高,患者每月需花4,000元。他希望,未來將研究成果應用到其他遺傳性肝臟病,如威爾遜氏症。

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