骨髓位處骨骼的中心，具重要製造血球的功能。紅血球負責帶氧至身體各器官，白血球對付外來細菌感染，血小板幫助止血。
骨髓功能衰竭 (marrow failure)，可引致貧血，患者會有血促、易倦和心跳等病狀，並且面色倉白。白血球數目大幅減少，屬危險情況，可引致嚴重感染，例如肺炎 (pneumonia) 和「敗血症」(septicaemia)。血小板數量不足，可引致嚴重出血現象，例如腦出血或腸胃出血。
骨髓衰竭的原因很多，包括「再生障礙貧血」(aplastic anaemia)、「骨髓增生異常症」(myelodysplastic syndrome)、「急性白血病」(acute leukaemia)、「轉移癌」(metastatic cancer) 、「原發性骨髓纖維化」(myelofibrosis) 等病症。
「再生障礙貧血」屬罕見病，小部分病例與病毒感染、化學物質或過量幅射有關；而絕大部分成因不明，屬「自體免疫病」(autoimmune disease) 一種，免疫力破壞自己的骨髓。如病情輕微，只需定期監察，患者或間中接受輸血；部分病人可能需要「生長激素」治療，例如「紅血球生長激素」(erythropoietin) 、「白血病生長激素」（Granulocyte colony stimulatory factor) 和「血小板生長激素」(Thrombopoietin receptor agonists)，刺激骨髓造血。若病情嚴重，可考慮使用「環孢素」(cyclosporine)、「抗T細胞球蛋白」(anti-thymocyte globulin)及「類固醇」(steroid)，甚至「異體血幹細胞移植」(allogeneic haematopoietic stem cell transplantation)，後者只宜年輕兼有適合捐髓者的病人考慮採用。
嚴重「骨髓增生異常症」有風險轉化成「急性白血病」，年輕患者可考慮接受「異體血幹細胞移植」，這是唯一的根治方法；另一選擇是「去甲基藥物」(demethylating agents) ，若有效便需要長期使用。
「原發性骨髓纖維化」亦是罕見病，屬「骨髓增生症」(myeloproliferative disease) 一種，部分患者有特殊基因變化，包括JAK-2、CAL-R 或 MPL，有助斷症；嚴重患者可考慮使用「抗 JAK-2」藥物 (JAK-2 inhibitor) Ruxolitinib，或選擇「異體血幹細胞移植」(allogeneic haematopoietic stem cell transplantation)。