CRISPR作為一種基因組編輯工具漸趨普及，它的原理就像運用剪刀「剪除」有問題的DNA(脫氧核糖核酸)，以改變其排序，從而修補基因錯誤。CRISPR的好處是較易用和精準，只需找出基因出現問題的地方，在大多數情況下都可運用合適的「剪刀」修復。
CRISPR源於細菌內的免疫系統機制，它會以「剪斷」病毒基因的方式防止病毒入侵。科學家發現從細菌抽取CRISPR系統置入人體細胞，可達致相同的效果，因而將有關技術應用至基因組編輯。不少研究已證實CRISPR在基因治療方面的成效，例如鐮刀型紅血球疾病的患者，由於基因突變導致紅血球無法帶氧，經CRISPR編輯基因的骨髓細胞後，可成功回復患者的紅血球生產量。而經CRISPR修改的免疫T細胞，不僅可免受癌細胞的影響，更可辨認並攻擊它們。
此外，研究發現CRISPR亦可直接在體內治療由基因突變所導致的失明或失聰，讓動物或人類患者恢復部分視覺或聽覺。在異體器官移植方面，科學家利用CRISPR修改豬隻的基因，清除豬隻體內病毒以防感染人體，從而提升器官移植的安全性。
CRISPR最新的發展已近臨床應用階段，準確度達90%以上，但仍有誤差。改良方法包括更改CRISPR蛋白的正負極，令它只能辨認出需要「攻擊」的DNA。類似的基因工程目前正於醫療界別，包括港大醫學院生物醫學學院的實驗室進行。
生物醫學專家現正努力研究如何進一步改良CRISPR這把「剪刀」，使其功能不限於「剪除」致病基因，更可演變成橡皮擦和鉛筆一般，具有全面修改基因錯誤的功能，期望可藉此幫助更多病人、治愈更多疾病，並提升其醫療價值。
作者為港大醫學院生物醫學學院助理教授黃兆麟博士
