健康
2022-05-23 04:29:14
日報

CRISPR基因編輯技術 改良基因手術刀

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CRISPR

CRISPR作為一種基因組編輯工具漸趨普及,它的原理就像運用剪刀「剪除」有問題的DNA(脫氧核糖核酸),以改變其排序,從而修補基因錯誤。CRISPR的好處是較易用和精準,只需找出基因出現問題的地方,在大多數情況下都可運用合適的「剪刀」修復。

CRISPR源於細菌內的免疫系統機制,它會以「剪斷」病毒基因的方式防止病毒入侵。科學家發現從細菌抽取CRISPR系統置入人體細胞,可達致相同的效果,因而將有關技術應用至基因組編輯。不少研究已證實CRISPR在基因治療方面的成效,例如鐮刀型紅血球疾病的患者,由於基因突變導致紅血球無法帶氧,經CRISPR編輯基因的骨髓細胞後,可成功回復患者的紅血球生產量。而經CRISPR修改的免疫T細胞,不僅可免受癌細胞的影響,更可辨認並攻擊它們。

此外,研究發現CRISPR亦可直接在體內治療由基因突變所導致的失明或失聰,讓動物或人類患者恢復部分視覺或聽覺。在異體器官移植方面,科學家利用CRISPR修改豬隻的基因,清除豬隻體內病毒以防感染人體,從而提升器官移植的安全性。

CRISPR最新的發展已近臨床應用階段,準確度達90%以上,但仍有誤差。改良方法包括更改CRISPR蛋白的正負極,令它只能辨認出需要「攻擊」的DNA。類似的基因工程目前正於醫療界別,包括港大醫學院生物醫學學院的實驗室進行。

生物醫學專家現正努力研究如何進一步改良CRISPR這把「剪刀」,使其功能不限於「剪除」致病基因,更可演變成橡皮擦和鉛筆一般,具有全面修改基因錯誤的功能,期望可藉此幫助更多病人、治愈更多疾病,並提升其醫療價值。

作者為港大醫學院生物醫學學院助理教授黃兆麟博士

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