新藥研發 人機協作
人工智能對創新藥研發的幫助，說到底是把過去依靠偶然與經驗的長鏈條，變得更可計算、更可驗證，也更可協同。傳統新藥從靶點發現到上市，往往耗時十年以上，投入巨大，且失敗率極高。AI的價值不是取代科學家，而是讓大量數據中的微弱信號更早浮現，讓錯誤方向更早被排除。
首先，在靶點與分子發現階段，AI能整合基因組、轉錄組、蛋白質互作、臨床資料與文獻，建立疾病相關網絡，從中尋找過去被忽略的關鍵節點。文章提到，全球首個由生成式AI全程主導靶點發現與分子設計的藥物Rentosertib已進入三期臨床，針對特發性肺纖維化。它能在約18個月、260萬美元內提名臨床前候選化合物，而傳統模式常需4至5年、數千萬美元。
其次，在臨床開發階段，AI可協助試驗設計、患者匹配、數據監察與風險預警。創新藥研發最怕的不是沒有想法，而是候選分子進入人體後才發現無效或毒性不可接受。國內首款AI輔助研發獲批上市的創新藥艾普司韋，從分子發現到完成臨床僅約3年半，反映AI製藥正由概念走向商業化。
第三，在生產與質量環節，AI可持續監測製程數據，預測偏差、優化工藝，降低抗體等生物藥的製造成本。藥物最終要穩定量產，實驗室成功不等於工廠成功，AI在此扮演「提前預警」的角色。
當然，AI並非萬能。生物系統高度複雜，體外與動物數據不能完全預測人體反應；訓練數據若有偏頗，模型結論也會失真。因此，濕實驗與臨床試驗仍是不可省略的驗證關卡。Rentosertib的三期結果，將是對AI製藥模式的重要考驗。
總體而言，AI幫助創新藥研發的核心，在於提高發現效率、拓寬成藥空間等，並把研發從「靈感驅動」推向「數據與假設共同驅動」。但AI延展的是算力與模式識別能力，仍是研究者對疾病生物學的洞察與臨床價值的判斷。人機協作，才是未來創新藥研發更現實的路徑。