人體淋巴球不可缺少「腺苷脫氨酶」(adenosinedelaminates) 這酵素。「腺苷脫氨酶缺乏」(adenosine deaminase deficiency) 嚴重影響免疫系統,可引致「嚴重聯合免疫缺陷綜合症」(severe CombinedImmunodeficiency),屬罕見兒童遺傳病;病童易受感染,繼而誘發嚴重併發症;若未有能適當處理,患者大多一歲前死亡。
STRIMVELIS 乃一種全新「基因治療」,醫首先為病童收集「自體周邊血幹細胞」(autologous peripheralblood stem cells),然後利用「病毒載體」(viral vector) 把正常「腺苷脫氨酶」基因放入幹細胞內,代替異常遺傳基因。病童需要接受「自體血幹細胞移植手術」,醫生先用大劑量化療清除病童骨髓,然後輸入基因改造血幹細胞。新骨髓重新生長,恢復生產「腺苷脫氨酶」,製造正常淋巴細胞,重修病童免疫系統。
STRIMVELIS 療法享有專利,由於研發費用高昂,病童數目又不多,因此治療費用極高,一次治療收費約六百萬港元。STRIMVELIS 生產商首推新安排,承諾治療無效可以退錢。







