近年中國先後發生兩宗與實驗性基因治療相關、且未有及時向公眾披露的死亡個案，引起社會對科研監管及患者保障的關注。其中，一名患有罕見神經發育疾病的6歲女童在接受實驗性基因編輯治療後，因嚴重免疫反應引致死亡；另一名罕見病患者則於接受基因治療後出現致命併發症而離世。兩宗死亡個案均在事發一段時間後才為外界所知。
更值得關注的是，兩名患者所患的疾病均屬目前尚無根治方法的疾病。在缺乏治療選擇的情況下，這類患者及其家屬往往將希望寄託於新療法。這引申出一個重要的倫理問題──對於罹患不治之症而仍懷抱一線希望的患者，社會究竟應接受多大的實驗風險？當治療效益仍存在高度不確定性，而潛在風險甚至包括死亡時，研究團隊如何確保患者及其家屬真正理解相關風險及後果，便成為知情同意制度下的一項重要考驗。
這些事件的意義遠不止於個別研究的失敗，而是反映全球生命科學界共同面對的挑戰── 如何在推動醫療創新與保障患者安全之間取得平衡。臨床研究制度的價值，在於讓研究者能夠為罕見疾病及個人化醫療開拓新的治療可能，為患者帶來希望；但若監督機制、風險評估及資訊披露未能同步完善，創新本身亦有可能成為新的風險來源。
對正積極發展基因治療產業的中國而言，這些事件再次提醒我們，技術進步不能單以臨床突破或產業成果作為衡量標準。真正決定基因治療能否獲得社會信任並實現長遠發展的，不僅是創新的速度，更在於能否建立與之相匹配的倫理治理 (ethical governance)、透明監管及患者保障機制。科技發展固然需要突破，但醫學創新的可持續發展，始終建基於安全、問責與公眾信任之上。
作者為港大醫學院臨床醫學學院醫學倫理及人文學部助理教授顏妙融教授
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