急性骨髓性白血病(AML)是一種致命率極高的血液腫瘤，每年約有300宗病例，而接受常規治療後，只有約半患者存活。香港大學李嘉誠醫學院於是針對FLT3基因突變患者開創新型混合療法Quizom，提升緩解率，為患者爭取更多時間接受骨髓移植。有關研究結果已於國際期刊《自然通訊》發表。
FLT3預後差
在所有血癌中AML的死亡率最高，目前其治療包括高劑量化療及異體幹細胞移植。但約有三成患者帶有FLT3基因突變，他們對於傳統治療的反應及預後較差，即使現時FLT3抑制劑可短暫改善療效，仍未解決復發率高的問題，患者須盡快接受異體幹細胞移植以減低惡化風險。
新型混合療法Quizom
港大醫學院臨床醫學學院內科學系講座教授梁如鴻及研究團隊發現，移除蛋白質轉譯及FLT3訊號，FLT3白血病的癌細胞就會大大減少，於是他們混合Quizartinib及Omacetaxine Mepesuccinate兩種藥物，開發新型混合療法Quizom，於小鼠模型上成功證實效用。
Quizom混合療法可破壞癌細胞的蛋白質代謝，抑制白血病細胞生長，同時激活了患者身上的T細胞免疫系統，產生類似化療結合免疫治療的雙重效益。
研究團隊其後於2017年11月至2020年9月期間進行二期臨床研究，共招募了40位年齡介乎23至81歲，帶有FLT3基因突變且對化療耐藥的AML患者進行Quizom混合療法。結果發現，患者的綜合完全緩解率約83%，中位無惡化存活期為12.9個月；當中更有13名患者治療後成功接受異體幹細胞移植。
梁如鴻稱，FLT3屬難治性疾病，目前如無法緩解，患者的死亡率極高，在難治情況下，綜合完全緩解率約83%已屬非常不錯。接受治療達到緩解的患者存活率明顯升高，如可接受異體幹細胞移植，大部分患者更可完全根治。
PLD1成靶點再研藥物
研究亦同時發現部分患者對新療法出現抗藥反應，梁如鴻表示，在小部分復發患者的白血病細胞中，發現具有幹細胞特性的耐藥細胞，細胞會透過PLD1酶驅動的磷脂代謝，促進蛋白質摺疊，從而產生耐藥性，導致疾病復發。研究也證實，加入PLD1抑制劑可有效抑制這類白血病耐藥幹細胞的再生功能，增強療效。
研究團隊已就PLD1抑制劑在白血病的發現上申請專利，期望日後可成為靶點，研發有關藥物。
完全根治生活如常
現年56歲、研究參加者之一的司徒先生於2017年患上AML，接受化療及骨髓移植後於一年後再次復發，其後接受Quizom混合療法約4個月，接受二次骨髓移植後現已完全根治。他指相比起首次發病的治療，Quizom的副作用明顯更低，現時只須每20個月覆診觀察就可，生活如常。
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