重症肌無力症屬罕見自體免疫疾病，在港有約1,500至2,000名患者。患者症狀遍及全身，不但肌肉變得無力，甚至引發「肌無力危象」，可以致命。病人組織「香港肌無力協會」期望精準治療新藥C5補體抑制劑可納入藥物名冊，幫助患者重過正常生活。
腦神經科專科醫生劉玉麟表示，重症肌無力症成因是免疫系統錯誤攻擊肌肉。正常情況下，神經末梢會釋放「乙醯膽鹼」與肌肉的受體結合，觸發肌肉收縮；而患者體內產生的抗體會阻塞相關受體，以致肌肉未能收縮，產生無力徵狀。「不同年齡均可能發病，而女性患者偏向40歲以下，男性則以60歲以上較多見。惟現時並未發現此病的風險因素。」
肌無力危象可致命
臨床上主要分為眼肌型及全身型，前者只影響眼部肌肉，造成眼皮下垂、視力模糊、重影等徵狀；全身型佔約75%個案，受影響部位廣泛，如面部及咽喉肌肉無力以致說話含糊、吞嚥困難、面無表情；頸部及四肢受累的話會難以支撐頭部重量而垂頭、上下樓梯有障礙，甚至拿筷子都感疲倦；最嚴重是波及呼吸系統，或致氣促、呼吸困難，若出現肌無力危象須立即送院急救，約15%至20%患者曾最少經歷一次肌無力危象。
傳統藥物難長期使用
由於早期徵狀不明顯，確診一般需時數月，醫生會透過多種檢查，包括抗體測試、電生理檢查等找出病因。劉玉麟續指，「短期緊急治療可考慮血漿置換清除自體抗體；或透過靜脈注射免疫球蛋白(IVIG)中和抗體。」藥物治療則有俗稱大力丸的乙醯膽鹼酯酶抑制藥物，增加體內乙醯膽鹼濃度改善肌力；另會用類固醇、免疫抑制劑等，控制免疫系統。傳統免疫系統藥物雖可減輕症狀，但長期使用同時帶來骨質疏鬆、代謝異常、感染風險等副作用。
三分一患者症狀近全消
新一代生物製劑C5補體抑制劑，可針對Anti-AChR抗體類型患者(約佔七成)，減少神經肌肉接頭破壞，從而改善肌無力症狀。臨床研究發現，患者用藥後日常活動能力比使用安慰劑者改善逾2倍，症狀也大幅減輕，病情惡化事件風險減低79%。另有約三分一患者達到「症狀幾乎全消」狀態，如常人一樣生活。
望新藥納名冊
為了解患者的需求，香港肌無力協會向患者作出意見調查。結果發現近半患者於40歲前發病，影響工作及家庭；雖近全數人使用大力丸、半數人使用類固醇，仍有六成患者出現眼肌症狀、半數仍有疲勞問題，顯示現有治療未能完全控制病情，更有三成人失去工作能力。逾兩成患者過去兩年曾因病情惡化到急症室求診，近四成住院患者須入住深切治療部，無論對患者身心及醫療系統均造成負擔。九成受訪者希望政府將新藥納入藥物名冊，並資助有關藥費，助改善生活質素。