城大生物醫學科學系鄭宗立教授（右）的團隊將通過其先進的「DNA手術」科技研發兩種新型基因治療藥物，分別應用於肝臟和心血管遺傳疾病，並計劃在未來三年將項目推進至臨床試驗階段。（圖片來源：香港城市大學）
香港城市大學科研團隊早前獲政府「產學研 1+計劃」撥款資助，通過其先進的「DNA 手術」科技，研發兩種新型基因治療藥物，分別應用於肝臟和心血管遺傳疾病，並計劃在未來3年將項目推進至臨床試驗階段。
基因組編輯技術是通過「修正」患者的DNA缺陷來治療疾病。方法之一是利用經改造的脂質納米顆粒作為運輸載體，把「DNA手術刀」精準送到目標細胞，進行基因編輯。 然而，此療法的廣泛應用仍存在不少挑戰。目前約有25%的遺傳疾病是來自「常染色體顯性遺傳」，而這些變異基因將持續產生有害蛋白質；但傳統的基因治療通常需要長期甚至終身服藥，效果亦會隨每次服藥後漸漸減弱，導致病情反覆。
提供更持久基因治療
城大的科研團隊致力解決上述難題，利用曾獲諾貝爾獎的「CRISPR 基因組編輯平台」，結合團隊研發的專利技術——高度精準的核酸酶，再經由團隊改造的脂質納米顆粒運送至目標細胞，為遺傳病患者進行體細胞變異的「DNA 手術」，同時提高了遞送經修復遺傳物質的效度及減少基因治療的「脫靶效應」。此外，團隊也開發了一套專用的基因脫靶檢測系統，以更高靈敏度偵測脫靶效應。由於「DNA 手術」可直接編輯體內的 DNA，而修正後的 DNA 也可傳承至新生細胞，配合團隊的技術就可以提供一種長效持久的解決方案，消除重覆用藥的需要。
正開發兩款候選藥物
目前，團隊正開發兩款候選藥物，包括 PL-100——針對罕見肝臟遺傳疾病，以及 PL-200——針對可為全球醫療帶來沉重負擔的心血管疾病。兩款候選藥物正準備進入新藥「IND 支持性研究」以及由研發者發起之臨床試驗階段。 項目於非人類靈長類動物的初步臨床前研究經已完成，其精準的基因組編輯系統、高效的輸送載體可以帶來更低劑量的領先療效。未來，團隊將進行內部開發、或與藥廠等夥伴合作，從而將兩款新型候選藥物推進至臨床試驗階段。
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