長期控病與慢淋共存

慢性淋巴細胞白血病(簡稱「慢淋」或CLL)是白血病的一種，雖然發展緩慢，但目前未有治癒方法，需要如慢性疾疾般長期控制。幸而口服標靶藥新一代BTK抑制劑最近納入醫管局藥物名冊及安全網，可助患者長期用藥時大大減低經濟壓力。

CLL佔白血病約25%個案，由於第13對或第17對染色體受損，又或IGHV、TP53等基因突變，導致不成熟的惡性B淋巴細胞不斷增生，並影響正常血球生長，CLL細胞更可隨血液蔓延全身。註冊臨床藥劑師姚瑞麒指，「2022年香港有634宗白血病新症，發病率為每10萬人中有6.1人，兩者皆呈上升趨勢。」

影響正常血球製造

家族史、55歲或以上、男性、常接觸除草劑或殺蟲劑都可能增加CLL風險，而由於病情發展緩慢，患者未必出現病徵，只是在例行血液檢查時發現血球數目異常才確診。姚瑞麒表示，由於惡性細胞佔據骨髓空間，令正常血球減少，患者長遠會出現疲倦無力、貧血(紅血球低)、容易出血或瘀青(血小板低)、發燒和易受感染(白血球低)情況，其他包括夜間盜汗、體重下降、頸或胸口等淋巴腫脹。

口服標靶藥成一線治療

醫生會透過血液中淋巴細胞數量、貧血及血小板低現象，以及淋巴結、脾臟及肝臟脹大情況判斷CLL嚴重程度而制訂治療方案。姚瑞麒表示，如患者未有徵狀一般會先觀察；若需要治療的話，則有化療、CD20或CD52單克隆抗體及口服標靶藥3大類，其中口服標靶藥之一BTK抑制劑已成為一線治療選擇。

心臟副作用減少

BTK蛋白是淋巴細胞的酵素，如被免疫抗原刺激，會促進B淋巴細胞增生；BTK抑制劑的作用就可阻止惡性B淋巴細胞異常分裂和增生，以延緩病情。惟第一代BTK抑制劑或致心房顫動、出血、高血壓等副作用，令部分年長患者未必適合長期使用，甚至要減藥或停藥，治療效果大打折扣。姚瑞麒解釋，原因是第一代藥物靶點不夠精準，出現「脫靶效應」，影響了其他身體功能。

近年推出的新一代BTK抑制劑除靶向性更精準，其藥物有效濃度亦可在體內維持更長時間，加強療效。有研究比較兩代BTK抑制劑，發現新一代藥物的無惡化存活期和治療反應率都較高，惡化及死亡風險降低35%；雖副作用相若，但心房顫動及心臟病發生率大為降低，因副作用而減藥或停藥的比例亦下降5至7個百分點。

大減經濟壓力

柏臻慈善信託為支援CLL病友的慈善團體，創辦人張榮峰分享一名患者個案，65歲的陳女士在兩年多前身體檢查發現白血球異常上升，進一步檢查後確診CLL。陳女士透過柏臻慈善信託了解CLL資訊後，決定選用新一代BTK抑制劑控制病情，現時白血球和血小板數量恢復正常水平，能夠如常生活。陳女士擔心藥物費用成家人一大負擔，曾想過放棄治療，幸現在已納入安全網，大減經濟壓力。