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健康
2021-02-28 20:00:00

中大揭蛋白間的拮抗作用 為干預小腦萎縮症三型治療提供新方向

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Prpf19有助減少小腦萎縮症三型多聚谷氨酰胺蛋白聚合物的水平。

Prpf19有助減少小腦萎縮症三型多聚谷氨酰胺蛋白聚合物的水平。

今天是世界罕見病日,在香港以至中國大陸,小腦萎縮症三型(又稱馬查多約瑟夫病)是帶顯性基因遺傳的小腦性共濟失調疾病中最常見的一種。患者會出現步態失調、失去平衡感、視力模糊及口齒不清等症狀,並隨病情惡化而加劇,最後終日臥床不能自理。可惜此症至今仍未有治療方法,只能靠家人照顧。中大生命科學學院陳浩然教授的研究團隊,最近與英國牛津大學合作,發現pre-mRNA-processing factor 19(Prpf19)蛋白,與exocyst complex component 7(Exoc7)蛋白之間產生的拮抗作用,可調控遺傳性共濟失調病的疾病蛋白降解與神經退化,有望為研究神經退行性疾病治療帶來新方向。研究結果已於《Cell Death & Disease》發表。

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不同研究證實,錯誤摺疊和聚集的蛋白質,會令細胞功能出現異常,形成帶毒性及無法溶解的蛋白聚合物,從而引發疾病。而在小腦萎縮症三型與其他多聚谷氨酰胺(polyQ)等神經系統疾病中,錯誤摺疊的蛋白及聚合物會聚集在退化的神經元中,影響其他蛋白的正常功能。

陳浩然教授跟博士後研究員陳哲凡博士等人發現,當Prpf19功能增強時,小腦萎縮症三型疾病蛋白會受到降解,減低細胞毒性從而改善病情。至於負責控制細胞內蛋白質運輸的Exoc7,更會跟Prpf19起交互作用,當Exoc7遊走到細胞核,減低Prpf19對疾病蛋白的分解,導致Prpf19失去對小腦萎縮症三型模型神經退化的保護功能

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陳浩然教授對研究結果感到鼓舞,「Prpf19與Exoc7之間複雜的蛋白拮抗作用,進一步研究蛋白質網絡控制蛋白聚集的作用機制,將有助我們開發針對Prpf19的潛在分子或激活劑,為治療小腦萎縮症三型帶來新方向。」

陳浩然教授(左)與陳哲凡博士。

陳浩然教授(左)與陳哲凡博士。

Prpf19蛋白有助降解小腦萎縮症三型的疾病蛋白,減低小腦萎縮症三型的細胞毒性。Exoc7蛋白會減低Prpf19蛋白對疾病蛋白的分解,使其失去對小腦萎縮症三型的保護功能。

Prpf19蛋白有助降解小腦萎縮症三型的疾病蛋白,減低小腦萎縮症三型的細胞毒性。Exoc7蛋白會減低Prpf19蛋白對疾病蛋白的分解,使其失去對小腦萎縮症三型的保護功能。

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