港大醫學院研誘導腦神經幹細胞新方法 助治衰老疾病

衰老疾病如阿茲海默症、柏金遜症和肌萎縮性脊髓側索硬化症(漸凍人症)等，在治療上仍有一定限制。香港大學李嘉誠醫學院生物醫學學院的研究團隊在幹細胞研究中取得突破性進展，成功研發出一種創新方法，將血液和皮膚細胞轉化為腦神經幹細胞，克服當前幹細胞誘導技術的局限性。相關研究成果已經於《科學進展》和《核酸研究》發表。

實現快速有效細胞轉化

現時生成誘導多能幹細胞(iPS細胞)耗時及昂貴，而且與癌細胞相似，常引起安全憂慮。產生過程也會抹去原始細胞的衰老印記，因此不適用於研究衰老相關的疾病。

研究團隊重新設計的SOX17因子，可取代天然基因SOX2，驅動神經幹細胞的誘導。透過突變將SOX17轉變為「超級幹細胞因子」，其突變體具有更強的能力激活沉默基因，能夠在細胞核內自行組裝形成生物分子凝聚體，可精確地在不同基因間導航，實現快速有效的細胞轉化。

分化特定細胞類型

研究人員成功將不同年齡小鼠的皮膚細胞轉化為具有腦內細胞特徵的腦神經幹細胞，並進一步改良誘導方法以應用於人類細胞，成功將來自人類捐贈者的血細胞誘導為腦神經幹細胞。這些腦神經幹細胞可以進一步分化為與運動神經元疾病或癡呆症相關的特定細胞類型。團隊識別出突變體SOX17的關鍵特徵，並研發一種小型SOX變體，以便有效減少遞送至目標細胞或器官所需的包裝負載。

為驗證有關科研結果，科研團隊計劃於下一階段研究將老年人的血細胞產生腦神經細胞。