伊薩姆接受基因治療後做聽力測驗。(互聯網)
摩洛哥一名11歲先天失聰的男童在美國率先接受突破性基因治療後，人生第一次聽到聲音，笑著說爸爸說話、汽車駛過、剪刀剪髮等，「全部都很好聽」，「沒有我不喜歡的聲音」。
為失聰患者帶來希望
《紐約時報》周二(23日)報道，伊薩姆(Aissam Dam)是美國第一個因先天性失聰而接受基因治療的人。他生於摩洛哥，3年前與家人移居西班牙後學習手語跟人溝通，去年專科醫生建議他赴美接受基因治療，療程很成功，將原本對聲音一無所知的他帶進新世界。負責的費城兒童醫院周二發聲明表示，這項里程碑為全球各地因基因變異而損失聽力的患者帶來希望。
屬極為罕見病例
全球約有3,400萬兒童失聽或聽力受損，多達六成病例與基因異常有關。伊薩姆因單一基因「otoferlin」存在變異，出生時就「極重度失聰」，屬於極為罕見病例，全球約有20萬患者。基因治療是用具功能的基因取代患者耳內存在變異的otoferlin基因。
伊薩姆(中)與家人及費城兒童醫院醫療團隊合照。(互聯網)
特別喜歡甚麽聲音？
醫院表示，自伊薩姆接受單耳治療近4個月後，聽力已改善到輕度至中度聽損，他「確實是有生以來第一次聽到聲音」。報道指，他接受治療後數天就能聽到汽車聲，兩個月後聽力接近正常。他說，最初聽到聲音會感到害怕，但之後就開始享受不同的聲音，包括電梯聲、說話聲、剪髮聲等，「特別喜歡人聲」。他剪髮時還第一次聽到音樂。報道指，經治療後，雖然他可聽到聲音，但可能無法學會說話，因為大腦學習語言的關鍵期是5歲之前。
基因療法經美國FDA批准
費城兒童醫院耳鼻喉科臨床研究主任傑米勒(John Germiller)表示：「雖然我們對患者進行的基因治療是為了矯正一種非常罕見的基因異常，但這些研究或許有助未來用於導致兒童聽損的150多個基因(變異)的一些地方。」
美國食品及藥物管理局(FDA)已批准這項基因治療研究，但為安全起見，要求首先對年紀較大的兒童進行研究。美國、歐洲和中國正在進行或即將開始5項臨床試驗，費城兒童醫院對伊薩姆的治療是其中之一，其他參與試驗的一些兒童據報也有療效。
