醫管局首引入「脊髓肌肉萎縮症」基因療法　治療10個月大男嬰

醫管局首次引入「脊髓肌肉萎縮症」基因療法，治療一名10個月大的男嬰。病人只需接受一次靜脈注射新藥「阿哌奧諾基」，不用長期使用傳統藥物。醫管局指，新藥將適用於6個月或以下嬰兒，已把這種新藥納入「關愛基金極度昂貴藥物」資助範圍。

以往大部份「脊髓肌肉萎縮症」患者自小就出現肌肉無力及萎縮，只可以使用針劑或口服藥治療，但相關藥物需要長期服用。不過今次醫管局引入的「脊髓肌肉萎縮症」基因療法，患者只需接種一劑「阿哌奧諾基」藥物，就不需再打針。首名接受新基因療法的患者，正是兒童醫院一名10個月大男嬰。

父母：男嬰定珍惜生命長大後助人

男嬰的主診醫生、兒童醫院及香港大學醫學院臨床副教授陳凱珊指，男嬰用藥2周後，已見有變化，其家屬表示「男嬰手拎嘢明顯有力咗、快咗」，同時男嬰隻手亦更輕易可以提高拿放在高處的玩具。男嬰父母就說，感謝醫護團隊的付出，並感謝同路人一直的幫忙，並指男嬰一定會珍惜生命，長大後會用自己的方法協助同路人。

新藥僅需注射用藥一次

醫管局對今次引入新藥「阿哌奧諾基」作進一步解釋，指相比起現有藥物「諾西那生」或「利司撲蘭」，新藥毋須經由脊髓內注射或口服，只需靜脈注射用藥一次，患者亦毋須長期接受治療，用藥後7年半，療效都會持續存在，患者能自行走動。接受新療法的患者，不能同時申請「諾西那生」或「利司撲蘭」的藥費資助。

目前本港估計每年在港新生嬰兒篩查中，有約1至5名脊髓肌肉萎縮症患者被檢測確認患病，並適合使用新基因療法的藥物。醫管局已把這種新藥納入「關愛基金極度昂貴藥物」資助範圍。